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  由于缺乏临床试验结果和针对儿童专门的药物,超说明书应用在儿童用药中广泛存在。赵立波说,在研发滞后的情形下,现在很多儿童用药缺乏临床数据支撑,没有适合儿童的剂量和剂型。这种情况下,医生不得不靠治疗经验和以往文献研究来决定开药的剂量。2015年一项针对我国10家医院儿科用药的调查显示,80%的品种存在“超说明书用药”情况。

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  “将建模应用于临床试验在国外已经比较流行。”赵立波表示,建模应用是整个药物研发比较通行的办法,不过在儿童中的需求更加迫切。目前建模国内临床上的应用主要集中在一线城市儿科综合实力强的医院,因为也只有这类医院才有能力做起来儿童临床试验,“相信未来逐步会成为一种主流方法”。

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  临床Ⅰ期被视为药物临床试验中最危险的环节。赵立波说,一款药物通常先在成人中做一定的剂量爬坡和耐受性试验,缩小指标范围,相当于为儿童打了个“前战”。一般儿童临床试验多从Ⅱ期、Ⅲ期开始做,Ⅰ期的药物的耐受性和药代动力学研究更多是和Ⅱ期、Ⅲ期融合在一起,这样能使患儿尽可能少地参与试验,在更短时间内受益。

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