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2024-07-18 23:02:44 来源:皇冠welcome注册账号参与互动参与互动

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  赵立波记得,两三年前,他还在北京儿童医院工作时,曾与血液科专家联合组织过一项针对血小板减少症患者儿的多中心临床试验。据他回忆,由于试验药物的有效性只有60%多,加上家长更担心孩子被分配到无活性药物的安慰剂组,患儿及家长的入组积极性不高,只招募到11名患儿,到最后剩下2名患儿,相当于超过80%的患儿在过程中选择了退出。

  “数据外推在胃食管反流(奥美拉唑)等治疗领域均有应用案例。”2021年11月,国家药监局药品审评中心发布的《模型引导的药物研发在儿科人群用药研究中的应用及策略》一文曾举例,在整合成人数据的基础上,开展50例0~17岁患者的多剂量药物动力学研究,推动了奥美拉唑儿科人群用法用量的批准。不过,即便有这样的先例,如果成人临床试验数据不够充分,可能仍需开展常规的儿童临床试验。

  受试者每次到医院访视的时间点,即受试者临床试验期间每次到医院的就诊时间,成人和儿童的要求也有所不同。刘毅说,关于访视,对于成人来说,并没有太多特殊要求,而对于儿童到医院就诊来讲,往往需要家长陪同。因此,相比其他时间,访视时间点定在节假日,患儿依从性更好。但现实中,绝大多数儿童试验临床方案都是成人方案的“翻版”,几乎没有专门针对儿童设计的临床试验方案,因此对访视点的考量也不会那么细致。这也意味着儿童临床试验的进展和效果会打折扣。皇冠welcome注册账号

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